我院韓濟生/張嶸課題組“孤獨癥智能診斷與精準治療一體化創(chuàng)新平臺的構(gòu)建與應用”項目榮獲首屆“未來之星”生物醫(yī)藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化項目大賽一等獎
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1月6日，由北京市科學技術(shù)委員會、北京經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)管委會、中國醫(yī)學科學院及中國生物制藥有限公司指導，中國醫(yī)學科學院藥物研究所和北京泰德制藥股份有限公司主辦的首屆“未來之星”生物醫(yī)藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化項目大賽在京舉行。本次大賽由我國頂級科研機構(gòu)指導，同時邀請了醫(yī)藥企業(yè)、投資機構(gòu)等與項目團隊直接見面對接，旨在發(fā)掘具有原創(chuàng)性、獨創(chuàng)性、引領(lǐng)性的優(yōu)秀醫(yī)藥創(chuàng)新科技項目，通過大賽搭建創(chuàng)新藥物及醫(yī)療器械從科學研究到產(chǎn)業(yè)化的重要橋梁，推動創(chuàng)新藥物及醫(yī)療器械研發(fā)技術(shù)流動和成果共享。本次大賽采取項目團隊匯報、權(quán)威專家評議，按照項目創(chuàng)新點、成果轉(zhuǎn)化前景，市場前景、投資價值等要素進行評比。
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來自國內(nèi)高校、科研院所、醫(yī)院及醫(yī)藥企業(yè)的48個項目進入到大賽最終評比階段，經(jīng)過來自國家衛(wèi)健委科教司、北京大學藥學院、首都醫(yī)科大學、中國醫(yī)學科學院藥物研究所、軍事科學院、上海交通大學、中國醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會、北京泰德制藥、三恩資本、富煜亞洲投資等機構(gòu)的專家學者和專業(yè)投資人的嚴格審評，最后，來自中國醫(yī)學科學院藥物研究所的“1類新藥艾托莫德治療特發(fā)性肺纖維化的創(chuàng)新藥物研究”項目，和來自北京大學基礎(chǔ)醫(yī)學院韓濟生/張嶸課題組“孤獨癥智能診斷與精準治療一體化創(chuàng)新平臺的構(gòu)建與應用”項目，分別獲得生物醫(yī)藥組和醫(yī)療器械組的一等獎。
韓濟生/張嶸課題組自2008年開始研究ASD的醫(yī)學治療，發(fā)現(xiàn)給予ASD兒童3個月的TEAS干預后，可改善患兒感覺反應，社交行為，整體智力，焦慮與挑食，但對于不同社交亞型，療效有差異，對冷漠型，被動型有效，而對主動怪異型無效，其行為學改善與提高血漿內(nèi)與社交相關(guān)的神經(jīng)遞質(zhì)有關(guān)（Res .Dev Disabil. 2012；US9138581B2，ZL201220048286.7,專利授權(quán)）。為進一步改進分型量化依據(jù)，我組引進，漢化，修正并形成適合中國兒童的《北京孤獨癥分型量表》（Neurosci Bull. 2018；國作登字2016-L-00275072，中國著作權(quán)）。在此基礎(chǔ)上，與電子科技大學Keith Kendrick教授合作，通過對ASD兒童腦結(jié)構(gòu)與功能網(wǎng)絡(luò)分析，發(fā)現(xiàn)ASD組相比正常兒童，有5個結(jié)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)的22條連接的FA值呈現(xiàn)增強結(jié)果，基于這22條連接的FA值采用支持向量機交叉驗證方法對ASD與TD進行辨別達到準確度91.62%，靈敏度88.40%，特異度94.80%，精確度94.40%。獨立樣本驗證，也達到準確度90.48%，靈敏度91.67%，特異度88.9%，精確度91.67%?；陟o息狀態(tài)功能數(shù)據(jù)采用機器學習法對各組兒童全腦功能連接特征進行計算分析，發(fā)現(xiàn)在辨別ASD和正常方面，分類評估可達到準確度91.15%，靈敏度92.31%，特異度90.00%，精確度97.67%（ZL201710341940.0,專利授權(quán))；上述分類評分與ASD診斷的國際金標準-孤獨癥診斷觀察量表(The Autism Diagnostic Observation Schedule, ADOS)得分具有很高的一致性，證明腦結(jié)構(gòu)與功能特征具有輔助診斷價值。通過對不同社交亞型結(jié)構(gòu)與功能網(wǎng)絡(luò)分析，獲得腦結(jié)構(gòu)與功能特征譜，為理解冷漠型，被動型和主動怪異型的中樞發(fā)病機制提供直接依據(jù)。通過《北京孤獨癥分型量表》可以更好預測TEAS治療ASD的臨床療效。
因此，基于我國患兒群體的特性，進行早期篩查和診斷生物標記物開發(fā)，結(jié)合前沿AI技術(shù)在精確診斷與亞型診斷基礎(chǔ)上進行個體化醫(yī)學診療，并通過完成醫(yī)療器械認證來實現(xiàn)源于臨床繼而用于臨床的產(chǎn)研融合良性循環(huán)，不斷提升研究水平以造?；颊?，這是未來降低國家和家庭在孤獨癥病患干預社會成本方面的重要實踐與發(fā)展方向。
大賽閉幕式上，一等獎項目負責人與主辦方現(xiàn)場簽約，成為主辦方合作共建的北京市醫(yī)藥科技成果轉(zhuǎn)化統(tǒng)籌協(xié)調(diào)與服務平臺中第一批優(yōu)先落戶的種子項目。韓濟生/張嶸課題組后續(xù)將擴大合作對象，加快建成孤獨癥診療一體化實施方案。
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